Moderna scelle un pacte avec Life Edit Therapeutics pour lutter contre les maladies génétiques

23 février 2023 - Dernière mise à jour le 23 février 2023 à 17h15 GMT

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L'accord regroupera la plate-forme d'ARNm de Moderna et l'expertise en édition de gènes de Life Edit, y compris une forme émergente et de haute précision d'édition de gènes appelée édition de base. L'objectif est de développer des traitements ou même des remèdes pour des maladies génétiques difficiles ; les détails sur les indications spécifiques doivent encore être divulgués.

Certaines des thérapies d'édition de gènes les plus avancées consistent à extraire les cellules d'un patient, à éditer leur génome en laboratoire et à les restituer au patient. Un exemple frappant de cette approche dite ex vivo est exa-cel, une thérapie développée par CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals en phase 3 de test pour le traitement de la drépanocytose. Les thérapies d'édition de gènes in vivo sont une forme plus récente de la technologie qui est administrée directement au patient. L'une des thérapies d'édition de gènes in vivo les plus avancées est le NTLA-2001 d'Intellia Therapeutics, qui en est aux premiers stades du développement clinique pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR).

Dans le cadre de cet accord, Moderna et Life Edit travailleront ensemble sur le développement préclinique de thérapies géniques in vivo basées sur l'ARNm. Moderna financera cette recherche et pourra choisir d'emmener un candidat développé dans le cadre de la collaboration vers un développement et une commercialisation plus poussés. En retour, Life Edit recevra un paiement initial non divulgué en plus des paiements d'étape de développement et des redevances sur toutes les thérapies commercialisées à partir de la collaboration.

« Chez Moderna Genomics, nous travaillons constamment pour accélérer de nouvelles cibles thérapeutiques qui pourraient un jour conduire à la prochaine génération de médicaments ARNm transformateurs pour les patients », a déclaré Eric Huang, directeur général et directeur scientifique de Moderna Genomics. "Grâce à notre collaboration avec Life Edit, nous espérons exploiter la puissance des technologies d'édition de gènes dans le cadre de notre moteur de recherche et développement plus large, aidant à faire avancer notre mission et à tenir la promesse de l'ARNm."

Les agents thérapeutiques à base d'ARNm sont des molécules d'acide ribonucléique simple brin qui permettent de produire des médicaments biologiques complexes dans le corps du patient plutôt que dans une usine traditionnelle. La technologie est en développement depuis des décennies et elle a prouvé son potentiel comme moyen de délivrer des vaccins contre le COVID-19. Les géants rivaux de l'ARNm Moderna et BioNTech en particulier ont acquis une reconnaissance mondiale pour la commercialisation de leurs candidats vaccins COVID-19 en un temps record en 2020.

L'utilisation non vaccinale de l'ARNm attire également l'attention des investisseurs. Selon une analyse récente de GlobalData, si cinq des principaux candidats thérapeutiques à base d'ARNm arrivent sur le marché, leurs ventes combinées pourraient atteindre plus de 2 milliards de dollars d'ici 2028.

Un défi commun pour les thérapies d'édition de gènes in vivo est leur administration au patient. Par exemple, le matériel génétique codant pour les nucléases guidées par l'ARN - des protéines qui coupent l'ADN à un endroit spécifique - a tendance à être plus volumineux que de nombreux systèmes de délivrance peuvent transporter. Life Edit Therapeutics, une société du portefeuille d'ElevateBio, contourne ce problème en produisant des nucléases guidées par l'ARN qui sont plus petites que les nucléases traditionnelles, ce qui les rend plus faciles à administrer in vivo.

D'autres acteurs de l'industrie biotechnologique font également la queue pour combiner le potentiel de l'ARN avec l'édition de gènes. En janvier 2022, Pfizer s'est associé à Beam Therapeutics pour développer des thérapies d'édition de bases d'ARNm in vivo pour les maladies génétiques rares du foie, des muscles et du système nerveux central. Et cette semaine, Brain Biotech a signé un accord avec Transcode Therapeutics pour fournir une nucléase CRISPR précise anti-cancer dans les tumeurs à l'aide d'une plate-forme d'ARN.

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